La ciencia obra un milagro: niños sordos recuperan la audición gracias a revolucionaria terapia génica
La pérdida de audición es una condición que afecta a más de 1.500 millones de personas en el mundo. En más del 60% de los casos, la causa es genética. Y aunque hasta ahora no existían tratamientos farmacológicos aprobados para la sordera hereditaria, la ciencia acaba de marcar un antes y un después con un logro: recuperación auditiva mediante terapia génica.
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Un equipo internacional de científicos, liderado por investigadores del Hospital de Ojos y Otorrinolaringología de la Universidad de Fudan en China y la Escuela de Medicina de Harvard en el hospital Mass Eye and Ear de EE. UU., logró restaurar la audición en seis niños de entre uno y siete años, todos ellos afectados por una mutación genética en el gen OTOF, clave en el proceso de audición.
El primer paciente fue tratado en diciembre de 2022, convirtiéndose en el primer ensayo clínico en humanos con este tipo de técnica. El Dr. Zheng-Yi Chen, uno de los líderes del estudio, aseguró que la recuperación fue progresiva pero sorprendente:
Semana tras semana vimos cómo los niños empezaban a oír y, poco después, comenzaban a hablar.
El tratamiento consistió en introducir una copia funcional del gen OTOF dentro del oído interno utilizando un virus adenoasociado (AAV), un método seguro que actúa como vehículo genético. Este fue insertado mediante una delicada cirugía en el oído interno de los pacientes, donde el gen corregido comenzó a actuar.
Resultados esperanzadores y efectos secundarios mínimos
Durante el seguimiento clínico de 26 semanas, los investigadores detectaron 48 efectos adversos, pero el 96% fueron leves y ninguno comprometió la salud de los pacientes a largo plazo, una señal clara de que la terapia es eficaz y segura.
El Dr. Yilai Shu, de la Universidad de Fudan, señaló: “Estamos muy entusiasmados con extender este tratamiento a otras formas de sordera genética. Este es solo el comienzo”.
Un nuevo horizonte en la medicina genética
Este ensayo marca un paso decisivo hacia una medicina personalizada y transformadora. El Instituto de Terapia Génica y Celular del Hospital General Brigham en Massachusetts, involucrado también en el proyecto, destacó el enfoque colaborativo como clave para acelerar los avances clínicos.
El investigador Chen lo resume así: “Este es un momento histórico. Estamos entrando en una nueva era en la lucha contra la pérdida auditiva, una en la que el diagnóstico ya no es un punto final, sino el principio de la esperanza”.
Lo que hasta hace poco parecía imposible, hoy es una realidad tangible: niños que nacieron sin poder oír, ahora reconocen voces, sonidos y aprenden a hablar. La terapia génica no solo está transformando la vida de estos pequeños, también está abriendo el camino a un futuro donde la genética no será una condena, sino la clave de la cura.